Al giorno d’oggi, come ultimamente comunicato dal Presidente di Farmindustria, Sergio Dompè, sono oltre 300, in tutto il mondo, i farmaci in sviluppo per il trattamento e la prevenzione delle malattie rare.
Nel nostro Paese, il Decreto Ministeriale 279 del 2001 ha istituto, presso l’Istituto Superiore di Sanità, un Registro Nazionale di queste malattie: le patologie indicate in questo registro – che però non comprende tutte le malattie a limitata incidenza – presuppongono l’esonero dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie.

Riflettiamo da civicratici su questa situazione. Il vero problema , prima ancora che allargare il più possibile l’esonero dalla partecipazione ai ticket per questi malati, è potenziare la ricerca medico-scientifica e farmacologica, per definire farmaci capaci di metter definitivamente k.o. anche queste patologie.
Basti pensare al caso d’un bambino romano di 3 anni, affetto dalla distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (la più grave tra le distrofie muscolari, d’origine genetica, dovuta all’assenza nell’organismo d’ una proteina, la Distrofina, che comporta una graduale diminuzione della forza muscolare, con perdita delle capacità motorie) che per affrontare un intervento, peraltro non risolutivo, dovrà recarsi negli USA e sostenere spese per 250mila euro (sì, avete letto bene!).

Per garantire al piccolo il diritto di curarsi, Parent project onlus – l’associazione che in Italia si occupa di questa patologia – sta organizzando attualmente serate nelle più gettonate discoteche romane il cui incasso in gran parte andrà a coprire le spese dell’operazione che non consentirà al bambino di guarire, ma almeno gli prolungherà la vita sino a 20 anni, nella speranza che, nel frattempo, per questa patologia si trovi un farmaco risolutivo.
Un aiuto alla ricerca sulle malattie rare – visto lo scarso interesse delle multinazionali farmaceutiche – andrebbe fatto, preferibilmente, a livello sovranazionale, di Unione Europea (ciò, a prescindere dalla situazione, a dir poco grave, in cui versa attualmente, in tanti settori, la ricerca scientifica in Italia).
Restando a livello nazionale, considerando la situazione articolata, di crisi ma anche ricca di nuove possibilità, dell’ industria farmaceutica in Italia (per una Glaxo in crisi occupazionale, infatti, abbiamo anche una Sigma-Tau in forte espansione), qualcosa di rilevante già si può fare:  leggiamo con soddisfazione che il ministro della Salute, Fazio, ha confermato che saranno prossimamente stanziati 20 milioni di euro proprio per la lotta alle malattie rare.

Ci chiediamo: cosa prevede di fare il Governo per “ottimizzare” l’ uso di questi finanziamenti pubblici, così che, come da anni si chiede per la cooperazione col Terzo Mondo, non vadano distribuiti a pioggia, ma in modo da accendere tanti – magari limitati, ma importanti, e civicratici! – “fuochi per lo sviluppo”?
 

F.F.

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